CRISPR 혁신을 선도하는 글로벌 유망 기업 TOP 5

CRISPR 선도 유망 기업

CRISPR 혁신을 선도하는 글로벌 유망 기업 TOP 5

생명과학과 유전체 편집의 혁명으로 불리는 CRISPR 기술은 전 세계 바이오 산업의 패러다임을 근본적으로 바꾸고 있습니다. 기존 유전자 치료법의 한계를 넘어, 질병 치료와 작물 개량, 희귀 난치병 정복 등 다양한 분야에서 새로운 가능성을 제시하고 있기 때문입니다. 특히 CRISPR 기술은 DNA 서열을 정밀하게 편집할 수 있다는 점에서 기존 유전자 삽입·삭제 기술과 차별화되며, 기술 경쟁력을 확보한 기업들은 투자자와 글로벌 제약사들의 집중 조명을 받고 있습니다. 이번 글에서는 CRISPR 기반 신약 개발과 유전체 혁신을 선도하며 시장 기대감을 높이고 있는 유망 기업 TOP 5를 심층적으로 살펴보겠습니다.

엑시비에 (Excision BioTherapeutics)

엑시비에는 HIV 완치에 도전하는 CRISPR 기반 항바이러스 치료제 개발사입니다. 기존 항레트로바이러스 요법으로는 바이러스를 완전히 제거할 수 없었지만, 엑시비에는 바이러스 유전체를 직접 제거하는 접근법으로 FDA 임상 승인 단계에 진입했습니다. 특히 HIV 치료제 후보물질인 EBT-101은 CRISPR-Cas9을 이용해 HIV 프로바이러스를 제거하는 방식으로, 비임상 단계에서부터 혁신성을 인정받아 FDA의 Fast Track 지정을 받은 바 있습니다. 현재 임상 1/2상에서 안전성과 유효성을 평가 중이며, 인체 내 바이러스 완전 제거 가능성을 세계 최초로 입증할 수 있을지 귀추가 주목됩니다. 또한 HSV(단순포진바이러스) 치료제 개발도 병행하고 있으며, HSV-1과 HSV-2 모두를 표적하는 파이프라인을 보유해 구순포진과 생식기포진 등 바이러스성 난치질환 시장에서 독보적 입지를 다지고 있습니다. 이러한 CRISPR 항바이러스 치료제는 기존의 억제 치료가 아닌 ‘완치’ 개념으로, 글로벌 항바이러스 시장에 게임체인저로 평가됩니다. 나아가 엑시비에는 HBV(만성B형간염) 치료제 개발 가능성도 탐색 중으로, 항바이러스 치료제 플랫폼 기업으로서의 포트폴리오를 강화하고 있습니다.

에디타스 메디신 (Editas Medicine)

에디타스는 세계 최초로 인간에게 CRISPR 유전자 편집을 적용한 기업으로, CRISPR-Cas9 특허 원천기술의 공동 보유사이기도 합니다. 주요 파이프라인은 선천성 망막질환 치료제 EDIT-101으로, 미국 내 임상 1/2상에서 긍정적인 시력 개선 결과를 도출했습니다. EDIT-101은 LCA10 환자를 대상으로 투여되었으며, 해당 질환은 RPE65 유전자 돌연변이형과 달리 기존 치료제가 전무해 시장 내 혁신성을 인정받고 있습니다. 에디타스는 Cas9뿐 아니라 Cas12a(Cpf1) 기반 플랫폼도 확보해, 타 CRISPR 기업 대비 넓은 타겟 범위와 지적재산(IP) 경쟁력을 보유하고 있다는 평가를 받습니다. 또한 암 면역세포 치료제 EDIT-301도 개발 중으로, 이 치료제는 겸상적혈구병 및 베타 지중해빈혈 환자를 대상으로 GATA1 억제를 통해 건강한 적혈구 생성 유도를 목표로 합니다. 현재 임상 1/2상에서 빈혈 개선 및 수혈 감소 사례가 보고되며, 유전자 치료 상용화에 한 발 더 다가섰습니다. 에디타스는 앞으로도 CRISPR 플랫폼을 기반으로 다양한 유전질환과 암 치료제 파이프라인을 확장하며, 유전자 치료제 시장의 선두주자로 자리매김할 계획입니다.

인텔리아 테라퓨틱스 (Intellia Therapeutics)

인텔리아는 간 질환, 유전성 혈액질환, 면역질환 등 다양한 적응증에서 체내(in vivo) CRISPR 치료제를 개발 중인 기업으로, 세계 최초로 환자 체내 직접 편집 임상을 성공적으로 진행한 기록을 보유하고 있습니다. 대표 파이프라인인 NTLA-2001은 ATTR 아밀로이드증 치료제이며, 임상 1상에서 단 1회 투여만으로 혈중 TTR 단백질 농도를 87% 이상 감소시키는 혁신적 데이터를 발표해 업계를 놀라게 했습니다. ATTR 아밀로이드증은 간에서 생성되는 변형 단백질이 축적돼 신경과 심장을 침범하는 치명적 질환으로, 현재 siRNA 억제제나 단백질 억제 항체치료만 존재하는 상황입니다. NTLA-2001은 CRISPR 기술로 간세포 내 TTR 유전자 자체를 비활성화해, 재발 없이 근본 원인을 제거한다는 점에서 게임체인저로 불립니다. 또한 인텔리아는 유전성 혈관부종 치료제 NTLA-2002, 겸상적혈구병/베타 지중해빈혈 치료제 NTLA-3001, 암 면역세포 치료제 등 다수의 차세대 파이프라인을 보유하고 있습니다. 특히 Cas9, Cas12a, 베이스에디팅(Base Editing) 등 다양한 편집 플랫폼을 통합해 글로벌 유전체 치료제 리더십을 공고히 하고 있습니다.

크리스퍼 테라퓨틱스 (CRISPR Therapeutics)

크리스퍼 테라퓨틱스는 CRISPR-Cas9 기술을 공동 개발한 엠마누엘 샤르팡티에 박사가 공동 창립한 기업으로, CRISPR 치료제 상용화에 가장 근접한 기업으로 평가됩니다. 대표 파이프라인인 exa-cel은 Vertex와 공동 개발한 겸상적혈구병(SCD) 및 베타 지중해빈혈 치료제로, 환자의 조혈모세포를 채취해 CRISPR-Cas9으로 BCL11A enhancer를 제거하고 유전자 교정을 통해 정상적인 혈색소 생성을 유도하는 방식입니다. 임상에서 SCD 환자의 94% 이상이 통증발작 없이 일상생활을 영위하고, 베타 지중해빈혈 환자 중 89%가 수혈 없이 유지되는 결과를 보이며, 현재 FDA 승인 심사 단계에 진입했습니다. 이외에도 크리스퍼 테라퓨틱스는 T세포를 표적하는 차세대 면역항암제 개발에 집중하고 있으며, PD-1 제거, TCR 삽입, MHC 제거 등 멀티 유전자 편집 CAR-T 플랫폼을 통해 기존 CAR-T의 한계를 극복하려 합니다. 농업 분야에서도 Bayer와의 합작법인 Casebia를 통해 식량 작물 개량과 가축 질병 저항성 강화 연구를 수행하며, CRISPR 응용 범위를 확장하고 있습니다.

카리부 바이오사이언스 (Caribou Biosciences)

카리부는 CRISPR 기반 차세대 CAR-T 세포 치료제 개발에 집중하는 기업으로, chRDNA(chimeric RNA-DNA) 기술을 기반으로 기존 CRISPR-Cas9 대비 높은 정확성과 낮은 오프타겟 발생률을 구현했습니다. 주요 파이프라인인 CB-010은 재발성 B세포 비호지킨림프종 환자를 대상으로 한 임상 1상에서 완전관해 사례가 다수 보고돼 주목받고 있으며, PD-1 유전자를 제거해 T세포의 종양 살상능을 강화한 점이 특징입니다. 현재 CB-010은 임상에서 6개월 이상 지속 관해를 입증하고 있으며, 2026년 상업화가 예상됩니다. 카리부는 CB-011(다발성골수종)과 CB-012(AML) 등 다중 유전자 편집 CAR-T 파이프라인을 개발 중으로, 향후 CAR-NK, CAR-Macrophage 등 차세대 세포치료 플랫폼으로도 확장할 계획입니다. 특히 카리부의 chRDNA 플랫폼은 기존 CRISPR 플랫폼 대비 인식 복잡도가 낮아 GMP 제조 공정 최적화에도 유리해, 상업화 시 생산 효율성과 경제성을 동시에 확보할 수 있을 것으로 평가받고 있습니다.